极目新闻记者 陆缘
通讯员 王琼 田瑶林
6月11日，武汉光谷生物城传来喜讯，辖区企业朗来科技公司研发的CFB抑制剂-盐酸兰诺可泮片（商品名：依适宁®）获得国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者。该药物是朗来科技自主研发的一种1类创新药，是国产首个获批上市的口服补体因子B（CFB）抑制剂。
记者了解到，阵发性睡眠性血红蛋白尿是一种罕见的、获得性的克隆性血液疾病，其特征为补体系统介导的血管内红细胞破坏。血管内溶血可导致一系列症状，包括贫血、疲劳、气短、平滑肌张力障碍和尿液颜色加深。
如果在凌晨起床时发现尿液呈浓茶色或酱油色，并反复伴有乏力、心慌、气短等症状，可能不是简单上火，而是该罕见血液疾病发出的警示信号。
据悉，本次朗来科技公司上市许可申请被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批程序，极大缩短了本品上市审评审批时限，从而加速了罕见病创新药物惠及我国PNH临床患者的进程。盐酸兰诺可泮片的成功上市，为中国PNH患者提供了新的治疗选择，有效减轻症状并降低危重症风险，可解决未被满足的临床需求。