极目新闻记者 陆缘
通讯员 王琼 田瑶林 金菊
近日，极目新闻记者从中国首家眼科基因治疗企业纽福斯生物了解到，该公司核心产品，用于治疗莱伯氏遗传性视神经病变（以下简称“LHON”）的首个获得中美两国临床试验许可的中国眼科基因治疗新药NFS-01，目前已进入Ⅲ期临床研究，计划于2027年获批上市。
纽福斯生物是中国首家眼科基因治疗公司，由眼科专家李斌教授于2016年创立。该公司专注于眼科疾病的基因治疗领域，致力于为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法，建立了腺病毒基因治疗技术平台，拥有10条眼科基因治疗产品管线，其中3个已经进入了中、美、澳临床，初步成长为全球范围内领先的眼科基因治疗企业。
据悉，该企业目前已获得红杉资本、国投招商、复星医药、招银国际资本等知名投资机构和产业基金的多轮投资，累计融资近17亿元。
LHON是一种由线粒体DNA突变引起的母系遗传性视神经疾病。发病年龄多见于15到35岁青少年男性，主要症状为双眼先后或同时出现无痛性视力急剧下降，早期视盘充血、毛细血管扩张，后期发展为视神经萎缩，可伴有红绿或黄绿色觉障碍，进展至法定盲。是目前世界上最严重的青少年致盲疾病之一。2018年，它被纳入中国首批罕见病目录。
据介绍，LHON在全球均无有效治疗药物，基因治疗是最可能的治疗办法。目前纽福斯生物的NFS-01是中美唯一在临床开发的针对该病的基因治疗产品。NFS-01于2020年9月获得美国FDA孤儿药资格认定，2021年3月，获得国内首个1/2/3期临床试验许可，是全国首个进入临床的眼科基因治疗药物。
2022年1月，美国临床试验申请获得FDA批准；2022年7月，被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种。目前，该药物已进入Ⅲ期临床试验，计划将于2027年上市。