极目新闻通讯员 聂文闻 彭锦弦
7月2日，武汉协和血液科团队在国际医学顶刊《The Lancet》（《柳叶刀》杂志）发表革命性研究，全球首次报道了直接在患者体内制备CAR-T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤的临床成功。这一体内制备CAR-T疗法的里程碑式突破，标志着血液肿瘤细胞疗法的重大突破。它不仅改写了传统体外制备模式，更因其操作简化、成本降低，有望大幅提升细胞疗法的可及性，让全球更多血液肿瘤患者受益。
“In Vivo CAR-T（即体内制备CAR-T）绕过传统自体CAR-T的复杂步骤，通过病毒或非病毒载体直接在患者体内将内源性T细胞原位编辑为CAR-T。”该院血液科主任梅恒教授介绍，该研究率先验证了In Vivo CAR-T这一颠覆性概念，首次建立了人体内CAR-T疗法的临床方案和给药剂量，并证实无需单采和清淋即可实现人体内T细胞高效改造。
临床结果表明，In Vivo CAR-T安全性良好，除血液毒性外，未观察到4级及以上毒副反应。在4例复发难治性多发性骨髓瘤患者中实现了100%ORR（客观缓解率），其中2例达sCR（严格完全缓解）。值得注意的是，这些CAR-T细胞对髓外病灶、脑脊液等传统CAR-T难以浸润的部位也表现出良好的疗效。
此前，武汉协和血液科团队还在《EClinicalMedicine》杂志发表文章。该临床研究是CAR-T疗法治疗中重度活动性系统性红斑狼疮患者的首个Ⅰ期剂量递增研究，证明了CD19 CAR-T治疗SLE总体安全且耐受性良好，并报道了全球首例CAR-T治疗后SLE患者伴继发性噬血现象（也称IEC-HS）的病例，为开拓CAR-T在自身免疫疾病领域的蓝海奠定基础。
截至目前，协和医院已通过CAR-T治疗难治复发的血液病患者超600例。该院血液科细胞治疗团队紧抓复发难治恶性血液肿瘤和自身免疫疾病两大方向：以临床疗效提升为目标、以科技创新为抓手，打造疑难急危重症救治中心，不断攻克血液病诊疗难题，为难治复发肿瘤、免疫性、感染性疾病患者带去更多希望。