人民日报健康客户端记者 谭琪欣 张爽
6月29日，美国食品药品监督管理局宣布批准Biomarin公司的基因疗法Roctavian上市，用以治疗严重A型血友病患者，定价为290万美元。人民日报健康客户端记者关注到，近一年内，全球已有至少5款基因疗法获批上市，且定价均超过250万美元。
基因疗法为什么这么贵？清华大学药学院创院院长、全球健康药物研发中心（GHDDI）主任丁胜向人民日报健康客户端记者分析，基因疗法定价不菲的原因有多重，定价策略需要综合考量研发投入、生产成本、潜在疗效和市场需求等多种因素。
“一种基因治疗是指将外源正常基因通过基因转移技术导入靶细胞，以纠正或代偿基因缺陷和异常引起的疾病，最终达到治疗目的的一种生物治疗方法。跟普通药物相比，这一治疗方式的前期研发有很高门槛，治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易，而基因疗法的链条非常长，选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采用何种技术，每一个环节都需要根据患者的情况进行设计以及质检，才能保证安全，这就导致有些品种的药品难以批量化生产，生产成本居高不下。”丁胜解释。
而与此同时，基因疗法所对应的市场极其有限。记者梳理发现，近一年内获批的5款基因疗法适应症均属于罕见病，涉及的罕见病适应症分别为A型血友病、B型血友病、β-地中海贫血、早期脑性肾上腺脑白质营养不良以及杜氏肌营养不良。
丁胜告诉记者，从临床开发的角度，新兴治疗方式的适应症并不是越大越好，新兴技术在严重影响人的生活质量或是生命的疾病领域往往更容易突破，目前大部分的基因治疗公司都会选择罕见病做实验。“另外一方面，由于基因治疗往往是一个基因片段只能针对一种适应症，无法做到多适应，这个时候就只能走高价的策略。没有高价，企业很难往前发展，无论在国外还是国内都是如此。”
在这一背景下，普通人如何才能够用上目前价格昂贵的治疗技术？“未来要进一步提高基因疗法可及性，首先应该鼓励并支持企业去源源不断地开发新药以及新的治疗技术，形成充分竞争，更重要的是，随着治疗方案的不断增多，企业的参与度越来越高，那么竞争也会变得更加激烈，这些也都会相应地压低治疗成本，增加其可及性。此外，医保、商保、慈善赠药以及分期创新支付方式等都可以提高新兴治疗方案的可及性。”北京基云惠康科技有限公司创始人、CEO郝向稳告诉人民日报健康客户端记者。
为了让天价药物进一步惠及患者，基因疗法研发企业已经在积极探索新兴的支付方式，比如定价280万美元的Zynteglo于2022年8月在美国上市时，其研发企业蓝鸟生物就推出了一种新的付款方式，即一次性预付后，若患者未达到输血独立（12月内无需输血）的治疗效果，即退还80%的治疗费用。
“基因治疗有望实现对单基因遗传病的彻底治愈，高定价有其合理性。提高产量，降低生产成本是目前基因疗法亟需突破的痛点难点，目前科学界已经在着手研发一套标准化的基因载体系统，有了标准化的基因载体系统之后，在不久的将来，基因疗法就能实现标准化/规模化的生产，让更多患者获益。”丁胜表示。